העולם הרפואי חווה השבוע אבן דרך היסטורית בטיפול בסוכרת סוג 1, עם פרסום מחקר ב–New England Journal of Medicine שתיעד מקרה ראשון מסוגו: גבר בן 42 משבדיה, שחי עם סוכרת מזה 37 שנה, החל לייצר אינסולין בכוחות עצמו לאחר שקיבל השתלת תאי לבלב מהונדסים – וכל זאת ללא שימוש בתרופות לדיכוי המערכת החיסונית.
השתלת התאים בוצעה בבית החולים האוניברסיטאי באופסלה, בהובלת פרופ’ פר-אולה קארלסון. הצוות השתמש בטכנולוגיית העריכה הגנטית המתקדמת CRISPR-Cas12b כדי לערוך תאי איים (islet cells) מתורם, באופן שמנע מהמערכת החיסונית של המטופל לזהותם כגורם זר ולתקוף אותם. בין היתר, נמחקו גנים המעוררים זיהוי חיסוני, ובמקביל הוגברה ביטויו של החלבון CD47 – המשדר לתאי החיסון מסר של ״אל תתקפו אותי״.
את התאים המהונדסים השתילו בשריר האמה - מיקום חדשני המאפשר מעקב ישיר באמצעות בדיקות MRI. תוך ארבעה שבועות מההשתלה החלו התאים לייצר אינסולין בתגובה לארוחות, בדומה לפעילות הטבעית של לבלב בריא. בדיקת C-פפטיד, המעידה על ייצור אינסולין פנימי, הראתה פעילות יציבה לאורך 12 שבועות, ללא סימני דחייה או תופעות לוואי משמעותיות.
לדברי פרופ’ קארלסון: ״הפעם הראשונה מזה יותר מ–35 שנה שהמטופל מייצר אינסולין בעצמו היא רגע מרגש ומעורר תקווה.״
המשמעויות הרחבות
ההישג הזה פותר שתי בעיות יסוד בתחום השתלת תאי לבלב לטיפול בסוכרת סוג 1: האחת - דחיית השתל על ידי מערכת החיסון, והשנייה - ההרס האוטואימוני של התאים שגרם למחלה מלכתחילה. עד כה, השתלות איים דורשות תרופות קבועות לדיכוי חיסוני - טיפול שמלווה בסיכון מוגבר לזיהומים ובתופעות לוואי קשות.
הניסוי הנוכחי לא נועד להביא לעצמאות מלאה מאינסולין אצל המטופל, אלא לבחון בטיחות. כעת, מתוכננים שלבים מתקדמים שבהם יושתלו מינונים טיפוליים מלאים - שעשויים להוביל לראשונה בחולים רבים להפסקת הזרקת האינסולין לחלוטין.
הפיתוח הוא פרי טכנולוגיית ההסוואה החיסונית ("Hypoimmune") של חברת Sana Biotechnology, שמשלבת הנדסה גנטית עם ייצור המוני של תאי לבלב ממקור תאי גזע. החברה מתכננת להתחיל ניסויים קליניים רחבי היקף כבר ב–2026, מה שיכול להפוך את הטיפול לזמין בקנה מידה עולמי.
בשנה האחרונה נרשמו הישגים נוספים בתחום, בהם דיווח סיני על אישה בת 25 שהחלימה מתלות באינסולין לאחר השתלה של תאי לבלב שנוצרו מתאים שלה עצמה, ודיווח של Vertex Pharmaceuticals על 10 מתוך 12 מטופלים שהפסיקו טיפול באינסולין לאחר השתלה של תאים שיוצרו במעבדה.
אך ההישג השבדי הוא הראשון בעולם שבו תאי לבלב מתורם שרדו ותפקדו בגוף ללא אף תרופה אחת לדיכוי חיסוני - צעד שיכול לשנות את חוקי המשחק בטיפול בסוכרת.
0 תגובות